<<罕見疾病防治及藥物法>>
為防治罕見疾病之發生,及早診斷罕見疾病,加強照顧罕見疾病病患,協助病患取得罕見疾病適用藥物及維持生命所需之特殊營養食品,並獎勵與保障該藥物及食品之供應、製造與研究發展,特制定「罕見疾病防治及藥物法」。「罕見疾病防治及藥物法」通過後,本法首在提供及時有效的藥物,可以避免病患因重病後的長期醫療照顧與家庭、社會負擔,是最符合經濟效益的罕見疾病照顧政策。政府也可依提供比過去供多的優惠保障及獎勵補助辦法,例如藥品經核准後,將有十年的市場保障,提高藥商製造及輸入罕見疾病藥物之意願,並簡化罕見疾病藥品的進口及許可流程,縮短罕見疾病患者取得藥品的時間。
<<加速治療罕見疾病藥物上市>>
「罕見疾病藥物供應、製造及研究發展獎勵辦法」、「罕見疾病藥物查驗登記審查準則」及「罕見疾病藥物專案申請辦法」,對於任何供應、製造及從事罕見疾病藥物研究發展且成績卓越的醫療機構、藥商、罕見疾病基金會、學會、協會等自然人、法人或非法人團體,皆可直接向衛生署提出申請獎金或獎勵。另在查驗登記方面,在藥物有效及安全性的前提下,簡化罕見疾病藥物登記時應檢附的資料,包括取消時大先進國之限制級查案登記規費減少百分之二十等,以加速罕見疾病藥物上市販售時間,提供病患及時的藥物需求,解決罕見疾病和患者最迫切之困難,爭取罕見疾病病患延長生命的契機。
<<延續生命,節省資源>>
由於罕見疾病患者的生命,是與時間在競賽。若我國能依「罕見疾病防治及藥物法」提供獎勵與保障,則有許多患者便能經由藥物的取得及治療,得以免除死亡或殘障的惡夢,並避免國家長期照護的資源及人力。